Průkopnická buněčná terapie: nový záblesk naděje na zánět mozku!

Průkopnická buněčná terapie: nový záblesk naděje na zánět mozku!

Autoimunitní zánět mozku je tajnou stěnou neurologie, a zejménaAnti-NMDA receptorová encefalitidazastihne mnoho lidí nepřipravených. Toto vzácné, ale závažné onemocnění způsobuje, že imunitní systém omylem napadne své vlastní nervové buňky, což někdy způsobí dramatické psychiatrické příznaky. Kdo rychle nedostane pomoc, má většinou špatnou ruku. Po zhruba dvanácti letech odhalování mnoha lékařských záhad kolem této nemoci jsme nyní na pokraji skutečné změny v léčbě.

Výzkumník z Charité vyvinuli nový léčebný přístup. Vlastní imunitní buňky těla by měly spolupracovat s jednouChimérický autoprotilátkový receptor (CAAR)být vybaven. To umožňuje specificky detekovat a eliminovat buňky způsobující onemocnění, zatímco zbytek imunitního systému nadále plní své ochranné funkce.

Cesta k nové terapii

Jádrem tohoto projektu je výstavba aGenový trajekt vyhovující GMP, který je založen na speciálních virech a umožňuje zavést genetický materiál CAAR do terapeutických buněk. Finanční částka kolem1,5 milionu eurzajišťuje postup implementace. Plánovaná výrobaNMDAR-CAAR T buňkyv berlínském Centru pro pokročilé terapie (BeCAT) je naplánováno zahájení příští rok nebo rok poté, po němž bude následovat první fáze I klinické studie o použití těchto buněk při léčbě encefalitidy NMDAR. Zajímavé je, že tato studie probíhá ve spolupráci s klinickou výzkumnou skupinou SinceY.

Anti-NMDA receptorová encefalitida nepředstavuje pouze lékařskou výzvu, ale její příznaky – jako jsou poruchy paměti, epileptické záchvaty a poruchy vědomí – mají rozsáhlé dopady na životy postižených. Ty se odhadují ročně200 až 300 lidív Německu s nápadným poměrem žen a mužů kolem 8:2.

Krok do budoucnosti

Diagnostikovat nemoc také není žádná procházka růžovým sadem. Často je náročné odlišit symptomy od primárních psychiatrických poruch. Zde vstupuje do hry výzkum: zvířecí modely odhalují složité mechanismy onemocnění a mohly by pomoci vyvinout nové léčebné metody. Hlasitý PubMed Roli hrají především autoprotilátky, které představují důležitý diagnostický marker. Bohužel neexistují téměř žádné prognostické biomarkery, které by přesahovaly klinické hodnocení.

Z dlouhodobého hlediska se očekává, že nová terapie nejen zmírní příznaky, ale také zabrání relapsům a obnoví kvalitu života pacientů. Jednorázové podání přeprogramovaných T-buněk by podle vědců mohlo nemoc dokonce vyléčit – záblesk naděje, na který mnoho postižených čeká.

Jak vidíme, projekt, který začal v laboratoři před šesti lety, je nyní na cestě k praktickému uplatnění. Zůstává vzrušující sledovat, jak tento nový přístup může nejen léčit encefalitidu NMDA receptoru, ale možná se také vztahuje na jiné autoimunitní encefalopatie. Tým kolem profesora Haralda Prüße usilovně pracuje na této slibné léčbě – skutečné známce pokroku v neurologii.

Pokud byste se chtěli dozvědět více o fascinujících aspektech tohoto výzkumu, další informace najdete na webových stránkách Charité a od DZNE.