Πρωτοποριακή κυτταρική θεραπεία: νέα αχτίδα ελπίδας για φλεγμονή του εγκεφάλου!

Πρωτοποριακή κυτταρική θεραπεία: νέα αχτίδα ελπίδας για φλεγμονή του εγκεφάλου!

Η αυτοάνοση φλεγμονή του εγκεφάλου είναι ένα μυστικό τοίχωμα της νευρολογίας, και ιδιαίτερα τουΕγκεφαλίτιδα υποδοχέα αντι-NMDAπιάνει πολλούς απροετοίμαστους. Αυτή η σπάνια αλλά σοβαρή ασθένεια προκαλεί το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτίθεται κατά λάθος στα δικά του νευρικά κύτταρα, προκαλώντας μερικές φορές δραματικά ψυχιατρικά συμπτώματα. Όποιος δεν λαμβάνει βοήθεια γρήγορα συνήθως έχει κακό χέρι. Μετά από περίπου δώδεκα χρόνια αποκάλυψης πολλών από τα ιατρικά μυστήρια γύρω από αυτήν την ασθένεια, βρισκόμαστε τώρα στα πρόθυρα μιας πραγματικής αλλαγής στη θεραπεία.

Ερευνητής του Charité έχουν αναπτύξει μια νέα θεραπευτική προσέγγιση. Τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος του ίδιου του σώματος θα πρέπει να συνεργάζονται με έναΧιμαιρικός υποδοχέας αυτοαντισώματος (CAAR)να είναι εξοπλισμένο. Αυτό καθιστά δυνατό τον ειδικό εντοπισμό και την εξάλειψη των κυττάρων που προκαλούν ασθένειες, ενώ το υπόλοιπο ανοσοποιητικό σύστημα συνεχίζει να εκτελεί τις προστατευτικές του λειτουργίες.

Ο δρόμος προς τη νέα θεραπεία

Στο επίκεντρο αυτού του έργου βρίσκεται η κατασκευή του αΓονιδιακό πορθμείο συμβατό με GMP, το οποίο βασίζεται σε ειδικούς ιούς και καθιστά δυνατή την εισαγωγή του γενετικού υλικού CAAR στα θεραπευτικά κύτταρα. Ποσό χρηματοδότησης περίπου1,5 εκατ. ευρώδιασφαλίζει την πρόοδο της εφαρμογής. Η προγραμματισμένη παραγωγή τουΤ κύτταρα NMDAR-CAARστο Κέντρο Προηγμένων Θεραπειών του Βερολίνου (BeCAT) έχει προγραμματιστεί να ξεκινήσει το επόμενο έτος ή το επόμενο έτος, ακολουθούμενη από μια πρώτη φάση Ι κλινική δοκιμή σχετικά με τη χρήση αυτών των κυττάρων στη θεραπεία της εγκεφαλίτιδας NMDAR. Είναι ενδιαφέρον ότι αυτή η μελέτη πραγματοποιείται σε συνεργασία με την κλινική ερευνητική ομάδα του WhyY.

Η εγκεφαλίτιδα των υποδοχέων κατά του NMDA δεν αντιπροσωπεύει μόνο μια ιατρική πρόκληση, αλλά τα συμπτώματά της - όπως η εξασθένηση της μνήμης, οι επιληπτικές κρίσεις και η μειωμένη συνείδηση ​​- έχουν εκτεταμένες επιπτώσεις στη ζωή των προσβεβλημένων. Αυτά υπολογίζονται ετησίως200 με 300 άτομαστη Γερμανία, με μια εντυπωσιακή αναλογία γυναικών προς άνδρες περίπου 8:2.

Ένα βήμα στο μέλλον

Η διάγνωση της ασθένειας είναι επίσης καμία βόλτα στο πάρκο. Είναι συχνά δύσκολο να διακρίνουμε τα συμπτώματα από τις πρωτογενείς ψυχιατρικές διαταραχές. Εδώ παίζει ρόλο η έρευνα: τα ζωικά μοντέλα αποκαλύπτουν τους πολύπλοκους μηχανισμούς της νόσου και θα μπορούσαν να βοηθήσουν στην ανάπτυξη νέων μεθόδων θεραπείας. Μεγαλόφωνος PubMed Είναι κυρίως τα αυτοαντισώματα που παίζουν ρόλο και αντιπροσωπεύουν σημαντικό διαγνωστικό δείκτη. Δυστυχώς, δεν υπάρχουν σχεδόν καθόλου προγνωστικοί βιοδείκτες που υπερβαίνουν την κλινική αξιολόγηση.

Μακροπρόθεσμα, ελπίζεται ότι η νέα θεραπεία όχι μόνο θα μειώσει τα συμπτώματα, αλλά θα αποτρέψει και τις υποτροπές και θα αποκαταστήσει την ποιότητα ζωής των ασθενών. Σύμφωνα με τους ερευνητές, μια εφάπαξ χορήγηση των επαναπρογραμματισμένων Τ κυττάρων θα μπορούσε ακόμη και να θεραπεύσει την ασθένεια - μια αχτίδα ελπίδας που περιμένουν πολλοί προσβεβλημένοι άνθρωποι.

Όπως μπορούμε να δούμε, το έργο που ξεκίνησε στο εργαστήριο πριν από έξι χρόνια βρίσκεται τώρα στο δρόμο για πρακτική εφαρμογή. Παραμένει συναρπαστικό να δούμε πώς αυτή η νέα προσέγγιση μπορεί όχι μόνο να θεραπεύσει την εγκεφαλίτιδα των υποδοχέων NMDA, αλλά ίσως να εφαρμοστεί και σε άλλες αυτοάνοσες εγκεφαλοπάθειες. Η ομάδα γύρω από τον καθηγητή Harald Prüß εργάζεται σκληρά για αυτήν την πολλά υποσχόμενη θεραπεία - ένα πραγματικό σημάδι προόδου στη νευρολογία.

Εάν θέλετε να μάθετε περισσότερα για τις συναρπαστικές πτυχές αυτής της έρευνας, μπορείτε να βρείτε περισσότερες πληροφορίες στον ιστότοπο Charité και από DZNE.