Terapia celular innovadora: ¡un nuevo rayo de esperanza para la inflamación cerebral!

Terapia celular innovadora: ¡un nuevo rayo de esperanza para la inflamación cerebral!

La inflamación cerebral autoinmune es un muro secreto de la neurología, y especialmente delEncefalitis anti-receptor NMDApilla a muchas personas desprevenidas. Esta enfermedad rara pero grave hace que el sistema inmunológico ataque por error sus propias células nerviosas, provocando en ocasiones síntomas psiquiátricos dramáticos. Cualquiera que no reciba ayuda rápidamente suele tener mala mano. Después de unos doce años de desentrañar muchos de los misterios médicos que rodean esta enfermedad, ahora estamos al borde de un cambio real en el tratamiento.

Investigador de la charité han desarrollado un nuevo enfoque de tratamiento. Las propias células inmunes del cuerpo deberían trabajar con unaReceptor de autoanticuerpos quiméricos (CAAR)estar equipado. Esto permite detectar y eliminar específicamente las células que causan enfermedades, mientras el resto del sistema inmunológico continúa realizando sus funciones protectoras.

El camino hacia una nueva terapia

El núcleo de este proyecto es la construcción de unTransbordador genético compatible con GMP, que se basa en virus especiales y permite introducir el material genético CAAR en células terapéuticas. Una cantidad de financiación de alrededor1,5 millones de eurosgarantiza que la implementación avance. La producción planificada delCélulas T NMDAR-CAARen el Centro de Terapias Avanzadas de Berlín (BeCAT) está previsto que comience el próximo año o el siguiente, seguido de un primer ensayo clínico de fase I sobre el uso de estas células en el tratamiento de la encefalitis NMDAR. Curiosamente, este estudio se está llevando a cabo en cooperación con el grupo de investigación clínica PorqueY.

La encefalitis anti-receptor NMDA no sólo representa un desafío médico, sino que sus síntomas (como deterioro de la memoria, ataques epilépticos y alteración de la conciencia) tienen amplios efectos en la vida de los afectados. Estos se estiman anualmente200 a 300 personasen Alemania, con una sorprendente proporción entre mujeres y hombres de alrededor de 8:2.

Un paso hacia el futuro

Diagnosticar la enfermedad tampoco es un paseo por el parque. A menudo resulta complicado distinguir los síntomas de los trastornos psiquiátricos primarios. Aquí es donde entra en juego la investigación: los modelos animales revelan los complejos mecanismos de la enfermedad y podrían ayudar a desarrollar nuevos métodos de tratamiento. Alto PubMed Son principalmente los autoanticuerpos los que desempeñan un papel y representan un importante marcador de diagnóstico. Desafortunadamente, apenas existen biomarcadores de pronóstico que vayan más allá de la evaluación clínica.

A largo plazo, se espera que la nueva terapia no sólo reduzca los síntomas, sino que también prevenga las recaídas y restablezca la calidad de vida de los pacientes. Según los investigadores, una sola administración de células T reprogramadas podría incluso curar la enfermedad, un rayo de esperanza que muchos afectados están esperando.

Como podemos ver, el proyecto que comenzó en el laboratorio hace seis años va camino de su aplicación práctica. Sigue siendo interesante ver cómo este nuevo enfoque no sólo puede tratar la encefalitis por receptor NMDA, sino que quizás también se pueda aplicar a otras encefalopatías autoinmunes. El equipo del profesor Harald Prüß trabaja intensamente en este prometedor tratamiento, un verdadero signo de progreso en neurología.

Si desea obtener más información sobre los aspectos fascinantes de esta investigación, puede encontrar más información en el sitio web. charité y de DZNE.