Murranguline rakuteraapia: uus lootusekiir ajupõletikule!

Murranguline rakuteraapia: uus lootusekiir ajupõletikule!

Autoimmuunne ajupõletik on neuroloogia ja eriti selle salaseinAnti-NMDA retseptori entsefaliitpüüab paljud inimesed ette valmistamata. See haruldane, kuid raske haigus paneb immuunsüsteemi ekslikult ründama oma närvirakke, põhjustades mõnikord dramaatilisi psühhiaatrilisi sümptomeid. Kes kiiresti abi ei saa, on tavaliselt kehv käsi. Pärast umbes kaksteist aastat kestnud paljude selle haigusega seotud meditsiiniliste saladuste lahtimõtestamist oleme nüüd ravis tõelise muutuse äärel.

Uurija Charité on välja töötanud uudse ravimeetodi. Keha enda immuunrakud peaksid ühega töötamaKimäärne autoantikeha retseptor (CAAR)olema varustatud. See võimaldab spetsiifiliselt tuvastada ja kõrvaldada haigusi põhjustavaid rakke, samal ajal kui ülejäänud immuunsüsteem jätkab oma kaitsefunktsioonide täitmist.

Tee uuele teraapiale

Selle projekti keskmes on aGMP-ga ühilduv geenilaev, mis põhineb spetsiaalsetel viirustel ja võimaldab CAAR-i geneetilist materjali viia terapeutilistesse rakkudesse. Rahastamise summa umbes1,5 miljonit eurottagab rakendamise edenemise. Kavandatav tootmineNMDAR-CAAR T-rakudBerliini täiustatud ravikeskuses (BeCAT) on kavas alustada järgmisel või ülejärgmisel aastal, millele järgneb esimene I faasi kliiniline uuring nende rakkude kasutamise kohta NMDAR entsefaliidi ravis. Huvitaval kombel viiakse see uuring läbi koostöös SestY kliinilise uurimisrühmaga.

Anti-NMDA retseptori entsefaliit ei kujuta endast ainult meditsiinilist väljakutset, vaid selle sümptomid, nagu mäluhäired, epilepsiahood ja teadvusehäired, avaldavad ulatuslikku mõju haigete elule. Neid hinnatakse igal aastal200 kuni 300 inimestSaksamaal, kus naiste ja meeste suhe on silmatorkav umbes 8:2.

Samm tulevikku

Haiguse diagnoosimine pole ka pargis jalutuskäik. Sageli on raske eristada sümptomeid primaarsetest psühhiaatrilistest häiretest. Siin tulevad mängu uuringud: loommudelid paljastavad haiguse keerulised mehhanismid ja võivad aidata välja töötada uusi ravimeetodeid. Valju PubMed Peamiselt mängivad rolli autoantikehad, mis on oluline diagnostiline marker. Kahjuks pole kliinilisest hindamisest kaugemale ulatuvaid prognostilisi biomarkereid.

Pikemas perspektiivis loodetakse, et uus ravimeetod ei vähenda ainult sümptomeid, vaid hoiab ära ka retsidiivid ja taastab patsientide elukvaliteedi. Teadlaste sõnul võib ümberprogrammeeritud T-rakkude ühekordne manustamine haigust isegi ravida – see on lootusekiir, mida paljud haiged inimesed ootavad.

Nagu näeme, on kuus aastat tagasi laboris alanud projekt nüüd praktilise rakendamise teel. Jääb põnev näha, kuidas see uudne lähenemisviis ei saa mitte ainult ravida NMDA-retseptori entsefaliiti, vaid võib-olla ka teiste autoimmuunsete entsefalopaatiatega. Professor Harald Prüßi meeskond töötab selle paljutõotava ravi kallal kõvasti – see on tõeline märk neuroloogia arengust.

Kui soovite selle uurimistöö põnevate aspektide kohta rohkem teada saada, leiate lisateavet veebisaidilt Charité ja alates DZNE.