Uraauurtava soluterapia: uusi toivon pilkahdus aivotulehdukselle!

Uraauurtava soluterapia: uusi toivon pilkahdus aivotulehdukselle!

Autoimmuuninen aivotulehdus on neurologian salainen seinä, ja erityisestiAnti-NMDA-reseptorienkefaliittisaa monet ihmiset valmistautumattomiksi. Tämä harvinainen mutta vakava sairaus saa immuunijärjestelmän erehdyksessä hyökkäämään omia hermosolujaan ja aiheuttaa toisinaan dramaattisia psykiatrisia oireita. Se, joka ei saa apua nopeasti, on yleensä huonossa kunnossa. Noin kaksitoista vuotta kestäneen monia tähän tautiin liittyvien lääketieteellisten mysteerien selvittämisen jälkeen olemme nyt todellisen muutoksen partaalla hoidossa.

Tutkija Charité ovat kehittäneet uudenlaisen hoitomenetelmän. Kehon omien immuunisolujen tulisi toimia sellaisen kanssaKimeerinen autovasta-ainereseptori (CAAR)olla varustettu. Tämä mahdollistaa sairauksia aiheuttavien solujen spesifisen havaitsemisen ja eliminoinnin, kun taas muu immuunijärjestelmä jatkaa suojaavien toimintojensa suorittamista.

Tie uuteen terapiaan

Tämän hankkeen ytimessä on aGMP-yhteensopiva geenilautta, joka perustuu erikoisviruksiin ja mahdollistaa CAAR-geenimateriaalin viemisen terapeuttisiin soluihin. Rahoitusmäärä noin1,5 miljoonaa euroavarmistaa täytäntöönpanon edistymisen. Suunniteltu tuotantoNMDAR-CAAR T-solutBerliinin Advanced Therapies -keskuksessa (BeCAT) on tarkoitus aloittaa ensi vuonna tai seuraavana vuonna, ja sitä seuraa ensimmäinen vaihe I kliininen tutkimus näiden solujen käytöstä NMDAR-enkefaliitin hoidossa. Mielenkiintoista on, että tämä tutkimus tehdään yhteistyössä KoskaY:n kliinisen tutkimusryhmän kanssa.

Anti-NMDA-reseptorienkefaliitti ei ole vain lääketieteellinen haaste, vaan sen oireilla – kuten muistin heikkeneminen, epileptiset kohtaukset ja tajunnan heikkeneminen – on laaja vaikutus sairastuneiden elämään. Näitä arvioidaan vuosittain200-300 henkilöäSaksassa, jossa naisten ja miesten suhde on hämmästyttävä noin 8:2.

Askel tulevaisuuteen

Taudin diagnosointi ei myöskään ole kävelyä puistossa. On usein haastavaa erottaa oireet primaarisista psykiatrisista häiriöistä. Tässä tulee esiin tutkimus: eläinmallit paljastavat taudin monimutkaiset mekanismit ja voivat auttaa kehittämään uusia hoitomenetelmiä. äänekäs PubMed Pääasiassa autovasta-aineet näyttelevät roolia ja ovat tärkeä diagnostinen merkki. Valitettavasti tuskin on olemassa prognostisia biomarkkereita, jotka ylittävät kliinisen arvioinnin.

Pitkällä aikavälillä uuden terapian toivotaan paitsi vähentävän oireita, myös ehkäisevän uusiutumista ja palauttavan potilaiden elämänlaatua. Tutkijoiden mukaan uudelleenohjelmoitujen T-solujen kerta-anto voisi jopa parantaa taudin - toivon pilkahdus, jota monet sairaat ihmiset odottavat.

Kuten näemme, kuusi vuotta sitten laboratoriossa alkanut projekti on nyt matkalla käytännön sovelluksiin. On edelleen jännittävää nähdä, kuinka tämä uusi lähestymistapa ei voi vain hoitaa NMDA-reseptorienkefaliittia, vaan sitä voidaan ehkä soveltaa myös muihin autoimmuunienkefalopatioihin. Professori Harald Prüßin työryhmä työskentelee lujasti tämän lupaavan hoidon parissa – todellinen merkki neurologian edistymisestä.

Jos haluat tietää lisää tämän tutkimuksen kiehtovista näkökohdista, voit löytää lisätietoja verkkosivuilta Charité ja alkaen DZNE.