Úttörő sejtterápia: új reménysugár az agygyulladásban!

Úttörő sejtterápia: új reménysugár az agygyulladásban!

Az autoimmun agygyulladás a neurológia titkos fala, és különösen aAnti-NMDA receptor encephalitissok embert felkészületlenül kap. Ez a ritka, de súlyos betegség arra készteti az immunrendszert, hogy tévedésből megtámadja saját idegsejtjeit, és néha drámai pszichiátriai tüneteket okoz. Aki nem kap gyorsan segítséget, annak általában rossz a keze. Körülbelül tizenkét évnyi e betegséggel kapcsolatos orvosi rejtély megfejtése után most a kezelés valódi változásának küszöbén állunk.

Kutatója a Charité új kezelési megközelítést dolgoztak ki. A szervezet saját immunsejtjeivel együtt kell működniükKiméra autoantitest-receptor (CAAR)legyen felszerelve. Ez lehetővé teszi a betegséget okozó sejtek specifikus kimutatását és eliminálását, miközben az immunrendszer többi része továbbra is ellátja védelmi funkcióit.

Út az új terápia felé

Ennek a projektnek a középpontjában az aGMP-kompatibilis génkomp, amely speciális vírusokon alapul, és lehetővé teszi a CAAR genetikai anyag terápiás sejtekbe történő bejuttatását. A finanszírozás összege kb1,5 millió euróbiztosítja a végrehajtás előrehaladását. A tervezett gyártás aNMDAR-CAAR T-sejteka berlini fejlett terápiás központban (BeCAT) a tervek szerint jövőre vagy az azt követő évben kezdődik, majd egy első fázisú klinikai vizsgálat következik ezeknek a sejteknek az NMDAR encephalitis kezelésében való felhasználásáról. Érdekes módon ez a tanulmány a WhyY klinikai kutatócsoporttal együttműködésben készül.

Az anti-NMDA receptor encephalitis nemcsak orvosi kihívást jelent, hanem tünetei – például memóriazavar, epilepsziás rohamok és tudatzavar – kiterjedt hatással vannak az érintettek életére. Ezeket évente becsülik meg200-300 emberNémetországban a nők és férfiak feltűnő 8:2 körüli arányával.

Egy lépés a jövőbe

A betegség diagnosztizálása szintén nem séta a parkban. Gyakran nehéz megkülönböztetni a tüneteket az elsődleges pszichiátriai rendellenességektől. Itt jön képbe a kutatás: az állatmodellek feltárják a betegség összetett mechanizmusait, és segíthetnek új kezelési módszerek kidolgozásában. Hangos PubMed Főleg az autoantitestek játszanak szerepet és jelentenek fontos diagnosztikai markert. Sajnos alig van olyan prognosztikai biomarker, amely túlmutatna a klinikai értékelésen.

Hosszú távon azt remélik, hogy az új terápia nemcsak a tüneteket csökkenti, hanem megelőzi a visszaeséseket és helyreállítja a betegek életminőségét. A kutatók szerint az újraprogramozott T-sejtek egyszeri beadása akár meg is gyógyíthatja a betegséget – ez a remény felcsillanása, amelyre sok érintett ember vár.

Amint látjuk, a laboratóriumban hat éve indult projekt most a gyakorlati alkalmazás felé tart. Továbbra is izgalmas látni, hogy ez az új megközelítés nemcsak az NMDA-receptor-encephalitist kezeli, hanem talán más autoimmun encephalopathiákra is alkalmazható. A Harald Prüß professzor körüli csapat keményen dolgozik ezen az ígéretes kezelésen – ez a neurológia fejlődésének valódi jele.

Ha többet szeretne megtudni a kutatás lenyűgöző aspektusairól, további információkat találhat a weboldalon Charité és től DZNE.