Terapia cellulare innovativa: nuovo barlume di speranza per l’infiammazione del cervello!
I ricercatori della Charité di Berlino stanno sviluppando terapie cellulari innovative per il trattamento della rara encefalite da recettori NMDA.

Terapia cellulare innovativa: nuovo barlume di speranza per l’infiammazione del cervello!
L'infiammazione autoimmune del cervello è un muro segreto della neurologia, e in particolare delEncefalite anti-recettore NMDAcoglie molte persone impreparate. Questa malattia rara ma grave fa sì che il sistema immunitario attacchi erroneamente le proprie cellule nervose, causando talvolta drammatici sintomi psichiatrici. Chi non riceve aiuto rapidamente di solito ha una brutta mano. Dopo circa dodici anni trascorsi a svelare molti dei misteri medici che circondano questa malattia, siamo ora sull’orlo di un vero cambiamento nel trattamento.
Ricercatore del Carità hanno sviluppato un nuovo approccio terapeutico. Le cellule immunitarie del corpo dovrebbero funzionare con unoRecettore chimerico per autoanticorpi (CAAR)essere attrezzato. Ciò consente di individuare ed eliminare in modo specifico le cellule che causano malattie, mentre il resto del sistema immunitario continua a svolgere le sue funzioni protettive.
Il percorso verso una nuova terapia
Al centro di questo progetto c'è la costruzione di aTraghetto genetico conforme a GMP, che si basa su virus speciali e consente di introdurre il materiale genetico CAAR nelle cellule terapeutiche. Un importo di finanziamento di circa1,5 milioni di eurogarantisce che l’attuazione proceda. La produzione prevista delCellule T NMDAR-CAARpresso il Centro per le Terapie Avanzate di Berlino (BeCAT) dovrebbe iniziare l’anno prossimo o quello successivo, seguito da un primo studio clinico di fase I sull’uso di queste cellule nel trattamento dell’encefalite NMDAR. È interessante notare che questo studio è stato condotto in collaborazione con il gruppo di ricerca clinica WhyY.
L’encefalite anti-recettore NMDA non rappresenta solo una sfida medica, ma i suoi sintomi – come disturbi della memoria, attacchi epilettici e disturbi della coscienza – hanno ampi effetti sulla vita delle persone colpite. Questi sono stimati annualmenteDa 200 a 300 personein Germania, con un sorprendente rapporto tra donne e uomini di circa 8:2.
Un passo nel futuro
Anche diagnosticare la malattia non è una passeggiata. Spesso è difficile distinguere i sintomi dai disturbi psichiatrici primari. È qui che entra in gioco la ricerca: i modelli animali rivelano i complessi meccanismi della malattia e potrebbero aiutare a sviluppare nuovi metodi di cura. Forte PubMed Sono soprattutto gli autoanticorpi a svolgere un ruolo e a rappresentare un importante marcatore diagnostico. Sfortunatamente, non esistono quasi biomarcatori prognostici che vadano oltre la valutazione clinica.
A lungo termine, si spera che la nuova terapia non solo riduca i sintomi, ma prevenga anche le ricadute e ripristinerà la qualità della vita dei pazienti. Secondo i ricercatori, una sola somministrazione di cellule T riprogrammate potrebbe addirittura curare la malattia: un barlume di speranza che molte persone colpite aspettano.
Come possiamo vedere, il progetto iniziato in laboratorio sei anni fa sta ora diventando pratico. Resta emozionante vedere come questo nuovo approccio possa non solo trattare l’encefalite del recettore NMDA, ma forse applicarsi anche ad altre encefalopatie autoimmuni. Il team del professor Harald Prüß sta lavorando duramente a questo promettente trattamento, un vero segno di progresso in neurologia.
Se volete approfondire gli aspetti affascinanti di questa ricerca potete trovare ulteriori informazioni sul sito Carità e da DZNE.