Novatoriška ląstelių terapija: naujas smegenų uždegimo vilties spindesys!

Novatoriška ląstelių terapija: naujas smegenų uždegimo vilties spindesys!

Autoimuninis smegenų uždegimas yra slapta neurologijos siena, o ypačAnti-NMDA receptorių encefalitassugauna daugybę žmonių nepasiruošusių. Dėl šios retos, bet sunkios ligos imuninė sistema klaidingai atakuoja savo nervų ląsteles, kartais sukeldama dramatiškus psichikos simptomus. Tas, kuris greitai nesulaukia pagalbos, paprastai turi blogą ranką. Po maždaug dvylikos metų išaiškėjus daugybei medicininių paslapčių, susijusių su šia liga, dabar esame ties realių gydymo pokyčių slenksčiu.

Tyrėjas Charité sukūrė naują gydymo metodą. Pačios organizmo imuninės ląstelės turėtų dirbti su vienaChimerinis autoantikūnų receptorius (CAAR)būti įrengtas. Tai leidžia konkrečiai aptikti ir pašalinti ligas sukeliančias ląsteles, o likusi imuninės sistemos dalis toliau atlieka savo apsaugines funkcijas.

Kelias į naują terapiją

Šio projekto esmė – aGMP suderinamas genų keltas, kuris yra pagrįstas specialiais virusais ir leidžia į terapines ląsteles įvesti CAAR genetinę medžiagą. Finansavimo suma apie1,5 milijono eurųužtikrina įgyvendinimo eigą. Planuojama gamybaNMDAR-CAAR T ląstelėsBerlyno pažangiosios terapijos centre (BeCAT) planuojama pradėti kitąmet arba po metų, o po to bus atliktas pirmasis I fazės klinikinis tyrimas dėl šių ląstelių panaudojimo NMDAR encefalito gydymui. Įdomu tai, kad šis tyrimas vykdomas bendradarbiaujant su klinikinių tyrimų grupe WhyY.

Anti-NMDA receptorių encefalitas yra ne tik medicininis iššūkis, bet ir jo simptomai, tokie kaip atminties sutrikimas, epilepsijos priepuoliai ir sąmonės sutrikimas, turi didelį poveikį nukentėjusiųjų gyvenimui. Jie apskaičiuojami kasmet200-300 žmoniųVokietijoje, kur ryškus moterų ir vyrų santykis yra maždaug 8:2.

Žingsnis į ateitį

Diagnozuoti ligą – taip pat joks pasivaikščiojimas parke. Dažnai sunku atskirti simptomus nuo pirminių psichikos sutrikimų. Čia atsiranda mokslinių tyrimų: gyvūnų modeliai atskleidžia sudėtingus ligos mechanizmus ir gali padėti sukurti naujus gydymo metodus. Garsiai PubMed Tai daugiausia autoantikūnai, kurie atlieka svarbų vaidmenį ir yra svarbus diagnostinis žymeklis. Deja, beveik nėra jokių prognostinių biomarkerių, kurie neapsiriboja klinikiniu įvertinimu.

Ilgainiui tikimasi, kad nauja terapija ne tik sumažins simptomus, bet ir užkirs kelią atkryčiams bei atkurs pacientų gyvenimo kokybę. Pasak tyrėjų, vienkartinis perprogramuotų T ląstelių vartojimas netgi gali išgydyti ligą – tai yra vilties žiburys, kurio laukia daugelis paveiktų žmonių.

Kaip matome, prieš šešerius metus laboratorijoje prasidėjęs projektas dabar yra praktiškai pritaikytas. Vis dar įdomu pamatyti, kaip šis naujas metodas gali ne tik gydyti NMDA receptorių encefalitą, bet galbūt taip pat taikyti kitas autoimunines encefalopatijas. Profesoriaus Haraldo Prüso komanda sunkiai dirba prie šio daug žadančio gydymo – tai tikras neurologijos pažangos ženklas.

Jei norite sužinoti daugiau apie įdomius šio tyrimo aspektus, daugiau informacijos rasite svetainėje Charité ir iš DZNE.