Revolucionāra šūnu terapija: jauns cerības stars smadzeņu iekaisumam!

Revolucionāra šūnu terapija: jauns cerības stars smadzeņu iekaisumam!

Autoimūns smadzeņu iekaisums ir slepena neiroloģijas siena, un jo īpašiAnti-NMDA receptoru encefalītspieķer daudzus cilvēkus nesagatavotus. Šī retā, bet smagā slimība liek imūnsistēmai kļūdaini uzbrūk savām nervu šūnām, dažkārt izraisot dramatiskus psihiskus simptomus. Ikvienam, kurš ātri nesaņem palīdzību, parasti ir slikti. Pēc apmēram divpadsmit gadu ilgas daudzu ar šo slimību saistīto medicīnisko noslēpumu atšķetināšanas mēs tagad esam uz reālu izmaiņu sliekšņa ārstēšanā.

Pētnieks no Charité ir izstrādājuši jaunu ārstēšanas pieeju. Ķermeņa imūnsistēmas šūnām vajadzētu strādāt ar vienuHimēru autoantivielu receptors (CAAR)būt aprīkotam. Tas dod iespēju specifiski atklāt un likvidēt slimības izraisošās šūnas, kamēr pārējā imūnsistēma turpina pildīt savas aizsargfunkcijas.

Ceļš uz jaunu terapiju

Šī projekta centrā ir celtniecība aGMP saderīgs gēnu prāmis, kas balstās uz īpašiem vīrusiem un ļauj ievadīt CAAR ģenētisko materiālu terapeitiskajās šūnās. Finansējuma summa ap1,5 miljoni eironodrošina īstenošanas progresu. Plānotā ražošanaNMDAR-CAAR T šūnasBerlīnes Uzlaboto terapiju centrā (BeCAT) ir paredzēts sākt nākamgad vai aiznākamgad, kam sekos pirmais I fāzes klīniskais pētījums par šo šūnu izmantošanu NMDAR encefalīta ārstēšanā. Interesanti, ka šis pētījums tiek veikts sadarbībā ar SestY klīnisko pētījumu grupu.

Anti-NMDA receptoru encefalīts ir ne tikai medicīnisks izaicinājums, bet arī tā simptomi, piemēram, atmiņas traucējumi, epilepsijas lēkmes un apziņas traucējumi, plaši ietekmē skarto cilvēku dzīvi. Tie tiek lēsti katru gadu200 līdz 300 cilvēkuVācijā ar pārsteidzošu sieviešu un vīriešu attiecību aptuveni 8:2.

Solis nākotnē

Slimības diagnosticēšana arī nav pastaiga pa parku. Bieži vien ir grūti atšķirt simptomus no primāriem psihiskiem traucējumiem. Šeit tiek izmantota izpēte: dzīvnieku modeļi atklāj sarežģītos slimības mehānismus un varētu palīdzēt izstrādāt jaunas ārstēšanas metodes. Skaļi PubMed Galvenokārt autoantivielas spēlē lomu un ir svarīgs diagnostikas marķieris. Diemžēl gandrīz nav prognostisku biomarķieru, kas pārsniedz klīnisko novērtējumu.

Ilgtermiņā ir cerība, ka jaunā terapija ne tikai mazinās simptomus, bet arī novērsīs recidīvus un atjaunos pacientu dzīves kvalitāti. Pēc pētnieku domām, vienreizēja pārprogrammēto T šūnu ievadīšana varētu pat izārstēt šo slimību - cerības zibsnis, ko gaida daudzi skartie cilvēki.

Kā redzam, pirms sešiem gadiem laboratorijā aizsāktais projekts šobrīd ir ceļā uz praktisko pielietojumu. Joprojām ir aizraujoši redzēt, kā šī jaunā pieeja var ne tikai ārstēt NMDA receptoru encefalītu, bet, iespējams, attiecas arī uz citām autoimūnām encefalopātijām. Profesora Haralda Prüsa komanda smagi strādā pie šīs daudzsološās ārstēšanas, kas ir reāla progresa zīme neiroloģijā.

Ja vēlaties uzzināt vairāk par šī pētījuma aizraujošajiem aspektiem, papildu informāciju varat atrast tīmekļa vietnē Charité un no DZNE.