Przełomowa terapia komórkowa: nowy promyk nadziei na zapalenie mózgu!

Przełomowa terapia komórkowa: nowy promyk nadziei na zapalenie mózgu!

Autoimmunologiczne zapalenie mózgu jest tajną ścianą neurologii, a zwłaszczaZapalenie mózgu przeciwko receptorowi NMDAprzyłapuje wiele osób na nieprzygotowaniu. Ta rzadka, ale ciężka choroba powoduje, że układ odpornościowy omyłkowo atakuje własne komórki nerwowe, powodując czasami dramatyczne objawy psychiczne. Każdy, kto nie otrzyma szybko pomocy, zwykle ma złą rękę. Po około dwunastu latach odkrywania wielu tajemnic medycznych związanych z tą chorobą, jesteśmy obecnie o krok od prawdziwej zmiany w leczeniu.

Badacz ds Charite opracowali nową metodę leczenia. Własne komórki odpornościowe organizmu powinny z nimi współpracowaćChimeryczny receptor autoprzeciwciał (CAAR)być wyposażony. Umożliwia to specyficzne wykrywanie i eliminowanie komórek chorobotwórczych, podczas gdy reszta układu odpornościowego nadal pełni swoje funkcje ochronne.

Droga do nowej terapii

Sercem tego projektu jest budowa ulProm genowy zgodny z GMP, który opiera się na specjalnych wirusach i umożliwia wprowadzenie materiału genetycznego CAAR do komórek terapeutycznych. Kwota dofinansowania ok1,5 miliona eurogwarantuje postęp realizacji. Planowana produkcja wwKomórki T NMDAR-CAARw berlińskim Centrum Terapii Zaawansowanych (BeCAT) mają się rozpocząć w przyszłym roku lub rok później, po czym nastąpi pierwsze badanie kliniczne I fazy dotyczące zastosowania tych komórek w leczeniu zapalenia mózgu NMDAR. Co ciekawe, badanie to prowadzone jest we współpracy z grupą badań klinicznych WithoutY.

Zapalenie mózgu anty-NMDA stanowi nie tylko wyzwanie medyczne, ale jego objawy – takie jak upośledzenie pamięci, napady padaczkowe i zaburzenia świadomości – mają rozległy wpływ na życie osób dotkniętych chorobą. Są one szacowane corocznie200 do 300 osóbw Niemczech, gdzie stosunek kobiet do mężczyzn wynosi około 8:2.

Krok w przyszłość

Diagnozowanie choroby również nie jest łatwe. Często trudno jest odróżnić objawy od pierwotnych zaburzeń psychicznych. W tym miejscu w grę wchodzą badania: modele zwierzęce ujawniają złożone mechanizmy choroby i mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia. Głośny PubMed Rolę odgrywają tu głównie autoprzeciwciała, które stanowią ważny marker diagnostyczny. Niestety, prawie nie ma biomarkerów prognostycznych wykraczających poza ocenę kliniczną.

Istnieje nadzieja, że ​​w dłuższej perspektywie nowa terapia nie tylko zmniejszy objawy, ale także zapobiegnie nawrotom i przywróci jakość życia pacjentów. Zdaniem naukowców jednorazowe podanie przeprogramowanych limfocytów T mogłoby nawet wyleczyć chorobę – jest to promyk nadziei, na który czeka wiele chorych osób.

Jak widzimy, projekt rozpoczęty w laboratorium sześć lat temu jest obecnie na drodze do praktycznego zastosowania. Ekscytujące pozostaje zobaczenie, jak to nowatorskie podejście może nie tylko leczyć zapalenie mózgu związane z receptorem NMDA, ale być może ma również zastosowanie w przypadku innych encefalopatii autoimmunologicznych. Zespół profesora Haralda Prüßa ciężko pracuje nad tym obiecującym leczeniem – prawdziwym znakiem postępu w neurologii.

Jeżeli chcieliby Państwo dowiedzieć się więcej na temat fascynujących aspektów tych badań, dalsze informacje można znaleźć na stronie internetowej Charite i od DZNE.