Prelomová bunková terapia: nový záblesk nádeje na zápal mozgu!

Prelomová bunková terapia: nový záblesk nádeje na zápal mozgu!

Autoimunitný zápal mozgu je tajnou stenou neurológie a najmäAnti-NMDA receptorová encefalitídazastihne veľa ľudí nepripravených. Toto zriedkavé, ale závažné ochorenie spôsobuje, že imunitný systém omylom napadne svoje vlastné nervové bunky, čo niekedy spôsobuje dramatické psychiatrické symptómy. Kto rýchlo nedostane pomoc, má zvyčajne zlú ruku. Po približne dvanástich rokoch odhaľovania mnohých lekárskych záhad okolo tohto ochorenia sme teraz na pokraji skutočnej zmeny v liečbe.

Výskumník z Charité vyvinuli nový liečebný prístup. Vlastné imunitné bunky tela by mali spolupracovať s jednýmChimérický autoprotilátkový receptor (CAAR)byť vybavený. To umožňuje špecificky detekovať a eliminovať bunky spôsobujúce choroby, zatiaľ čo zvyšok imunitného systému naďalej vykonáva svoje ochranné funkcie.

Cesta k novej terapii

Základom tohto projektu je výstavba aGMP-kompatibilný génový trajekt, ktorý je založený na špeciálnych vírusoch a umožňuje zaviesť genetický materiál CAAR do terapeutických buniek. Suma financovania okolo1,5 milióna eurzabezpečuje, že implementácia napreduje. Plánovaná výrobaNMDAR-CAAR T bunkyv Berlínskom centre pre pokročilé terapie (BeCAT) sa má začať budúci rok alebo o rok neskôr, po ktorom bude nasledovať prvá fáza I klinického skúšania o použití týchto buniek pri liečbe encefalitídy NMDAR. Je zaujímavé, že táto štúdia sa uskutočňuje v spolupráci s klinickou výskumnou skupinou PretožeY.

Anti-NMDA receptorová encefalitída nepredstavuje len medicínsku výzvu, ale jej symptómy – ako sú poruchy pamäti, epileptické záchvaty a poruchy vedomia – majú rozsiahle účinky na životy postihnutých. Tieto sa odhadujú ročne200 až 300 ľudív Nemecku s pozoruhodným pomerom žien a mužov okolo 8:2.

Krok do budúcnosti

Diagnostikovať chorobu tiež nie je žiadna prechádzka ružovým sadom. Často je náročné rozlíšiť symptómy od primárnych psychiatrických porúch. Tu vstupuje do hry výskum: zvieracie modely odhaľujú komplexné mechanizmy ochorenia a mohli by pomôcť pri vývoji nových liečebných metód. nahlas PubMed Sú to najmä autoprotilátky, ktoré zohrávajú úlohu a predstavujú dôležitý diagnostický marker. Bohužiaľ, takmer neexistujú žiadne prognostické biomarkery, ktoré presahujú klinické hodnotenie.

Z dlhodobého hľadiska sa očakáva, že nová terapia nielen zníži symptómy, ale aj zabráni relapsom a obnoví kvalitu života pacientov. Podľa vedcov by jednorazové podanie preprogramovaných T buniek mohlo chorobu dokonca vyliečiť – záblesk nádeje, na ktorý mnohí postihnutí ľudia čakajú.

Ako vidíme, projekt, ktorý sa začal v laboratóriu pred šiestimi rokmi, je teraz na ceste k praktickej aplikácii. Zostáva vzrušujúce vidieť, ako tento nový prístup môže nielen liečiť NMDA receptorovú encefalitídu, ale možno sa dá použiť aj na iné autoimunitné encefalopatie. Tím okolo profesora Haralda Prüßa usilovne pracuje na tejto sľubnej liečbe – skutočnej známke pokroku v neurológii.

Ak by ste sa chceli dozvedieť viac o fascinujúcich aspektoch tohto výskumu, ďalšie informácie nájdete na webovej stránke Charité a od DZNE.