Prelomna celična terapija: nov kanček upanja za vnetje možganov!

Prelomna celična terapija: nov kanček upanja za vnetje možganov!

Avtoimunsko vnetje možganov je skrivni zid nevrologije, še posebejAnti-NMDA receptorski encefalitismarsikoga ujame nepripravljenega. Ta redka, a huda bolezen povzroči, da imunski sistem pomotoma napade lastne živčne celice, kar včasih povzroči dramatične psihiatrične simptome. Kdor ne dobi pomoči hitro, ima ponavadi slabo roko. Po približno dvanajstih letih odkrivanja številnih medicinskih skrivnosti, ki obdajajo to bolezen, smo zdaj na robu resnične spremembe v zdravljenju.

Raziskovalec na Charité so razvili nov pristop k zdravljenju. Lastne imunske celice telesa bi morale delovati z enimHimerni receptor za avtoprotitelesa (CAAR)biti opremljen. To omogoča specifično odkrivanje in odstranjevanje celic, ki povzročajo bolezni, preostali del imunskega sistema pa še naprej opravlja svoje zaščitne funkcije.

Pot do nove terapije

V središču tega projekta je gradnja aGenski trajekt, skladen z GMP, ki temelji na posebnih virusih in omogoča vnos genskega materiala CAAR v terapevtske celice. Znesek financiranja okoli1,5 milijona evrovzagotavlja, da izvajanje napreduje. Načrtovana proizvodnjaT celice NMDAR-CAARv berlinskem centru za napredne terapije (BeCAT) naj bi se začel naslednje leto ali leto zatem, čemur bo sledilo prvo klinično preskušanje faze I o uporabi teh celic pri zdravljenju encefalitisa NMDAR. Zanimivo je, da se ta študija izvaja v sodelovanju s klinično raziskovalno skupino SinceY.

Anti-NMDA receptorski encefalitis ne predstavlja samo medicinskega izziva, temveč imajo njegovi simptomi – kot so motnje spomina, epileptični napadi in motnje zavesti – obsežne posledice na življenja prizadetih. Ti so ocenjeni letno200 do 300 ljudiv Nemčiji z osupljivim razmerjem med ženskami in moškimi okoli 8:2.

Korak v prihodnost

Diagnosticiranje bolezni tudi ni sprehod po parku. Pogosto je težko razlikovati simptome od primarnih psihiatričnih motenj. Tu pridejo v poštev raziskave: živalski modeli razkrivajo kompleksne mehanizme bolezni in lahko pomagajo pri razvoju novih metod zdravljenja. Glasno PubMed Predvsem avtoprotitelesa igrajo vlogo in predstavljajo pomemben diagnostični marker. Na žalost skorajda ni prognostičnih biomarkerjev, ki bi presegali klinično oceno.

Dolgoročno upamo, da nova terapija ne bo le zmanjšala simptomov, ampak tudi preprečila ponovitve in povrnila kakovost življenja bolnikov. Po mnenju raziskovalcev bi lahko enkratna uporaba reprogramiranih celic T celo ozdravila bolezen - kanček upanja, na katerega čakajo številni prizadeti ljudje.

Kot lahko vidimo, je projekt, ki se je začel v laboratoriju pred šestimi leti, zdaj na poti v praktično uporabo. Še vedno je vznemirljivo videti, kako lahko ta nov pristop ne le zdravi encefalitis receptorja NMDA, ampak morda velja tudi za druge avtoimunske encefalopatije. Ekipa okrog profesorja Haralda Prüßa trdo dela na tem obetavnem zdravljenju - resničnem znaku napredka v nevrologiji.

Če želite izvedeti več o fascinantnih vidikih te raziskave, lahko najdete dodatne informacije na spletni strani Charité in od DZNE.