Banbrytande cellterapi: ny strimma av hopp för hjärninflammation!

Banbrytande cellterapi: ny strimma av hopp för hjärninflammation!

Autoimmun hjärninflammation är en hemlig vägg av neurologi, och särskiltAnti-NMDA-receptorencefalitfångar många oförberedda. Denna sällsynta men allvarliga sjukdom gör att immunsystemet av misstag attackerar sina egna nervceller, vilket ibland orsakar dramatiska psykiatriska symtom. Den som inte får hjälp snabbt har oftast en dålig hand. Efter cirka tolv år av att reda ut många av de medicinska mysterierna kring denna sjukdom står vi nu på gränsen till en verklig förändring i behandlingen.

Forskare av Charité har utvecklat en ny behandlingsmetod. Kroppens egna immunceller ska fungera med enChimär autoantikroppsreceptor (CAAR)vara utrustad. Detta gör det möjligt att specifikt upptäcka och eliminera sjukdomsframkallande celler, samtidigt som resten av immunförsvaret fortsätter att utföra sina skyddande funktioner.

Vägen till ny terapi

Kärnan i detta projekt är konstruktionen av enGMP-kompatibel genfärja, som är baserad på speciella virus och gör det möjligt att introducera det genetiska CAAR-materialet i terapeutiska celler. Ett finansieringsbelopp på ca1,5 miljoner eurosäkerställer att genomförandet fortskrider. Den planerade produktionen avNMDAR-CAAR T-cellervid Berlin Center for Advanced Therapies (BeCAT) är planerad att starta nästa år eller året efter, följt av en första fas I klinisk prövning av användningen av dessa celler i behandlingen av NMDAR-encefalit. Intressant nog genomförs denna studie i samarbete med den kliniska forskningsgruppen SinceY.

Anti-NMDA-receptorencefalit representerar inte bara en medicinsk utmaning, utan dess symtom – såsom minnesförsämring, epileptiska anfall och nedsatt medvetande – har omfattande effekter på livet för de drabbade. Dessa beräknas årligen200 till 300 personeri Tyskland, med ett slående förhållande mellan kvinnor och män på cirka 8:2.

Ett steg in i framtiden

Att diagnostisera sjukdomen är heller ingen promenad i parken. Det är ofta utmanande att skilja symtom från primära psykiatriska störningar. Det är här forskningen kommer in i bilden: djurmodeller avslöjar sjukdomens komplexa mekanismer och kan hjälpa till att utveckla nya behandlingsmetoder. Högt PubMed Det är främst autoantikroppar som spelar roll och representerar en viktig diagnostisk markör. Tyvärr finns det knappast några prognostiska biomarkörer som går utöver klinisk bedömning.

På lång sikt hoppas man att den nya behandlingen inte bara ska minska symtomen, utan också förhindra återfall och återställa livskvaliteten för patienterna. Enligt forskarna skulle en engångsadministrering av de omprogrammerade T-cellerna till och med kunna bota sjukdomen – en strimma av hopp som många drabbade väntar på.

Som vi kan se är projektet som startade i laboratoriet för sex år sedan nu på väg till praktisk tillämpning. Det är fortfarande spännande att se hur detta nya tillvägagångssätt inte bara kan behandla NMDA-receptorencefalit, utan kanske också kan tillämpas på andra autoimmuna encefalopatier. Teamet kring professor Harald Prüß arbetar hårt med denna lovande behandling - ett verkligt tecken på framsteg inom neurologi.

Om du vill veta mer om de fascinerande aspekterna av denna forskning kan du hitta mer information på webbplatsen Charité och från DZNE.